Come nasce un farmaco?

<< Un nuovo farmaco nasce dall'individuazione, da parte dei medici e dei ricercatori,
di un'ipotesi di bersaglio farmacologico, ossia un meccanismo o un processo biologico
su cui intervenire per modificare il decorso di una malattia. >>

Un farmaco è costituito da piccoli gruppi funzionali detti farmacofori.

Vengono scelti dai ricercatori, i cosiddetti composti guida ("lead compounds"), che sono i precursori del futuro principio attivo: cioè una serie di sostanze chimiche presumibilmente in grado di influenzare tale meccanismo e di ottenere un effetto terapeutico.

In passato molte aziende, soprattutto con grandi capacità sintetiche, facevano screening a tappeto su numerose sostanze, testandone le potenziali attività biologiche; ma con tale metodo solo con un colpo di fortuna potevano essere individuate molecole aventi attività farmacologiche. Quest'approccio è utilizzato ancora, avvalendosi della sintesi combinatoriale e delle analisi High Throughput, che sono in grado di garantire la sintesi di numerosissime nuove molecole in poco tempo, e di testarle quali potenziali nuovi farmaci in tempi molto rapidi e attraverso procedure altamente automatizzate. Alcuni farmaci sono stati ottenuti partendo dalla valutazione di effetti collaterali di altri farmaci già disponibili. È questo il caso, per esempio, di alcuni ipoglicemizzanti orali appartenenti alla classe delle sulfoniluree, che sono stati sviluppati a partire da sulfamidici che presentavano come effetto collaterale l'abbassamento della glicemia. Le sulfoniluree sono state preparate così per derivatizzazioni e modificazioni mirate sulla struttura dei sulfamidici.
Molti farmaci sono stati scoperti dallo studio dell'attività farmacologica posseduta da estratti di piante di cui era noti effetti tossici od esisteva un uso terapeutico tradizionale. Ancora oggi lo studio della composizione chimica di nuove piante è di estremo interesse in campo farmaceutico (e non solo), al fine di individuare nuovi costituenti dotati di interessanti attività biologiche.
Un approccio sperimentale molto usato in chimica farmaceutica è lo studio della Relazione Struttura-Attività (SAR). In pratica si operano modifiche strutturali su molecole dotate di attività farmacologica, al fine di individuare le porzioni della molecola che interagiscono direttamente con i recettori, tenendo sempre presente la regola di Lipinski: un algoritmo contenente semplici regole che consentono l'efficacia del farmaco. Oggi, con l'avanzamento delle tecnologie informatiche e il progredire delle conoscenze di farmacologia molecolare, è nato un nuovo approccio alla progettazione di nuovi farmaci, che si basa su simulazioni di interazione farmaco-recettore. Tale metodo di indagine è noto come molecular modelling, e prevede comunque la conoscenza molecolare del bersaglio del farmaco che si vuole progettare. Ovviamente i farmaci così progettati dovranno essere sintetizzati, ed in seguito testati in vitro.

Oggi gli oligonucleotidi, una nuova classe chimica di farmaci, stanno prendendo campo e in un prossimo futuro potrebbero occupare un ruolo importante nel mercato. Essi agiscono inibendo la sintesi di proteine in modo specifico. Gli oligonucleotidi sono costituiti da DNA monocatenario al massimo da 20 o 30 basi, e sono in grado di riconoscere una sequenza di un gene specifico o una sequenza di mRNA ed inibirla. In tal modo la proteina corrispondente non potrà essere sintetizzata. Bloccando proteine coinvolte in patologie, gli oligonucleotidi potranno probabilmente essere utilizzati in futuro come farmaci. Gli oligonucleotidi sono semplici da progettare, in quanto basta conoscere la sequenza che si vuole inibire. L'ostacolo maggiore nell'utilizzo di queste molecole sta nella difficoltà di somministrazione, e nell'inefficienza con cui raggiungono i siti bersaglio.

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